mRNA 技术拓展：从传染病疫苗走向肿瘤治疗与蛋白替代疗法

mRNA 技术原理是将人工合成信使 RNA 递送至细胞内，由宿主细胞翻译表达目标蛋白。早期应用集中于传染性疾病疫苗，碱基修饰、脂质纳米粒 LNP 递送系统成熟，极大推动该领域发展。

肿瘤 mRNA 疫苗是当下热点方向：通过编码肿瘤特异性新抗原，输入人体后激活机体特异性 T 细胞应答，杀伤携带对应突变的肿瘤细胞。个体化新抗原 mRNA 疫苗已经进入多个 Ⅱ 期临床，和免疫检查点抑制剂联用展现出治疗潜力。

除肿瘤疫苗外，mRNA 也用于蛋白替代疗法，向体内递送 mRNA，让机体合成缺失功能蛋白，用于部分罕见病治疗。

两大核心瓶颈制约进一步发展：一是递送系统，如何实现 mRNA 靶向递送到特定器官组织；二是 mRNA 体内稳定性，降低核酸降解，降低机体固有免疫带来的炎症副反应。新一代碱基修饰、新型递送载体正在持续解决上述痛点。